IGF-1

อธิบายแบบเข้าใจง่าย

IGF-1 (mecasermin) คือโปรตีนที่ฮอร์โมนการเจริญเติบโตใช้ส่งผลต่อเนื้อเยื่อ รุ่นที่ผลิตด้วยเทคโนโลยีดีเอ็นเอสายผสมได้รับอนุมัติเป็นยา ใช้ในภาวะขาด IGF-1 ปฐมภูมิรุนแรง เมื่อร่างกายไม่ตอบสนองต่อฮอร์โมนการเจริญเติบโต และกำลังศึกษาในกลุ่มอาการ Rett

โมเลกุลนี้คืออะไร

70 aa มีพันธะไดซัลไฟด์ 3 พันธะ (A6-A11, A7-B7, A20-B19) IGF-1 ของมนุษย์ชนิด recombinant ~7649 Da มีความคล้ายคลึงกับ proinsulin ~50%

ศึกษาเพื่ออะไร

FDA-approved (Increlex®, 2005) ภาวะขาด IGF-1 ปฐมภูมิรุนแรงและกลุ่มอาการ Laron (ไม่ตอบสนองต่อ GH) เป็นการรักษาเดียวเมื่อแกน GH ไม่ทำงาน การทบทวนอย่างเป็นระบบปี 2025 (PMID: 41174329): ได้ผลในกลุ่มอาการ Rett

ออกฤทธิ์อย่างไร

IGF-1R (tyrosine kinase) → IRS-1/2 → PI3K/Akt (↑การอยู่รอดของเซลล์, ↑การเคลื่อนย้าย GLUT4) + RAS/MAPK/ERK (↑การแบ่งตัวของเซลล์) ในระบบประสาทส่วนกลาง: ↑การสร้างเซลล์ประสาทใหม่, ↑ความยืดหยุ่นของไซแนปส์, ↑การสร้างปลอกไมอีลิน ในกล้ามเนื้อ: ↑การสังเคราะห์โปรตีนผ่าน mTOR/S6K1

ขนาดที่ใช้ในการศึกษา

ตามเอกสารกำกับยาของ FDA มีการให้ SC 2 ครั้งต่อวัน ภายใน 20 นาทีก่อนหรือหลังอาหาร ขนาดเริ่มต้น 0.04 mg/kg เพิ่มขึ้นครั้งละ 0.04 mg/kg ทุก 1-2 สัปดาห์ จนถึงสูงสุด 0.12 mg/kg 2 ครั้งต่อวัน เอกสารกำกับยากำหนดให้ต้องรับประทานอาหาร (ภาวะน้ำตาลในเลือดต่ำ 65%)

ใช้ร่วมกับอะไรในการศึกษา

• IGFBP-3 — สารประกอบเชิงซ้อน ↑T½
• GH (ฮอร์โมนการเจริญเติบโต) — ห้ามให้พร้อมกัน: ระดับเกินสรีรวิทยา

ระดับหลักฐาน

ระดับ A การทดลองทางคลินิกในมนุษย์. มีการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุม (RCT) หรือสารนั้นได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลแล้ว เป็นระดับที่น่าเชื่อถือที่สุด FDA-approved 2005 มีการศึกษาทางคลินิกจำนวนมาก

สิ่งที่ควรรู้

⚠️ Rx only: ใช้ตามใบสั่งแพทย์เท่านั้น ภาวะน้ำตาลในเลือดต่ำ 65%! ต่อมอะดีนอยด์โต ↑ความดันในกะโหลกศีรษะ กระดูกสันหลังคด ห้ามใช้เมื่อมีเนื้องอก (IGF-1 เป็นสารกระตุ้นการแบ่งเซลล์) อย่าสับสนกับ IGF-1 LR3

งานวิจัยใน PubMed

1. Effectiveness and safety of rhIGF1 therapy in patients with or without Laron syndrome. (Eur J Endocrinol, 2021)
2. Mecasermin for the treatment of Rett Syndrome: a systematic review. (Neurogenetics, 2025)
3. Molecular Signatures of Response to Mecasermin in Children With Rett Syndrome. (Front Neurosci, 2022)
4. Alterations in Stem Cell Populations in IGF-1 Deficient Pediatric Patients Subjected to Mecasermin (Increlex) Treatment. (Stem Cell Rev Rep, 2023)
5. Clinical characteristics and treatment efficacy in patients with primary severe IGF-1 deficiency treated with recombinant IGF-1. (Front Pediatr, 2024)
6. Des(1-3)IGF-I: a truncated form of insulin-like growth factor-I. (Int J Biochem Cell Biol, 1996)