IGF-1

IGF-1 / Mecasermin (Increlex®)

En palabras sencillas

El IGF-1 (mecasermina) es la proteína a través de la cual la hormona de crecimiento actúa sobre los tejidos; su versión recombinante está aprobada como medicamento. Se usa en la deficiencia primaria grave de IGF-1, cuando el cuerpo no responde a la hormona de crecimiento, y se estudia en el síndrome de Rett.

Qué es esta molécula

70 aa, 3 puentes disulfuro (A6-A11, A7-B7, A20-B19). IGF-1 humano recombinante. ~7649 Da. ~50% de homología con la proinsulina.

Por qué se estudia

FDA-approved (Increlex®, 2005). Deficiencia primaria grave de IGF-1 y síndrome de Laron (insensibilidad a la GH). La única terapia cuando el eje GH no funciona. Revisión sistemática de 2025 (PMID: 41174329): eficaz en el síndrome de Rett.

Cómo funciona

IGF-1R (tirosina cinasa) → IRS-1/2 → PI3K/Akt (↑supervivencia celular, ↑translocación de GLUT4) + RAS/MAPK/ERK (↑proliferación). En el SNC: ↑neurogénesis, ↑plasticidad sináptica, ↑mielinización. En el músculo: ↑síntesis de proteínas a través de mTOR/S6K1.

Dosis en los estudios

Según la ficha técnica de la FDA, se administraba SC 2 veces al día, 20 min antes o después de una comida. Dosis inicial de 0.04 mg/kg con aumentos de 0.04 mg/kg cada 1-2 semanas hasta un máximo de 0.12 mg/kg 2 veces al día. La ficha técnica exige la ingesta de alimentos (hipoglucemia en el 65%).

Con qué se combina en los estudios

  • IGFBP-3 — complejo ↑T½
  • GH — NO simultáneamente: niveles suprafisiológicos

Nivel de evidencia

Nivel A Ensayos clínicos en humanos. Existen ensayos clínicos aleatorizados y controlados (ECA) o el compuesto ha sido aprobado por una agencia reguladora. Es el nivel más confiable. FDA-approved 2005. Numerosos estudios clínicos.

Importante saber

⚠️ Rx only: solo con receta médica. ¡Hipoglucemia en el 65%! Hipertrofia adenoidea, ↑presión intracraneal, escoliosis. Contraindicado en tumores (el IGF-1 es un mitógeno). NO confundir con IGF-1 LR3.

Estudios en PubMed

  1. Effectiveness and safety of rhIGF1 therapy in patients with or without Laron syndrome. (Eur J Endocrinol, 2021)
  2. Mecasermin for the treatment of Rett Syndrome: a systematic review. (Neurogenetics, 2025)
  3. Molecular Signatures of Response to Mecasermin in Children With Rett Syndrome. (Front Neurosci, 2022)
  4. Alterations in Stem Cell Populations in IGF-1 Deficient Pediatric Patients Subjected to Mecasermin (Increlex) Treatment. (Stem Cell Rev Rep, 2023)
  5. Clinical characteristics and treatment efficacy in patients with primary severe IGF-1 deficiency treated with recombinant IGF-1. (Front Pediatr, 2024)
  6. Des(1-3)IGF-I: a truncated form of insulin-like growth factor-I. (Int J Biochem Cell Biol, 1996)

Los péptidos de investigación son reactivos de laboratorio (Research Use Only). No son medicamentos y no están destinados a su uso en personas ni en animales.